Várias estratégias modificadoras da doença têm sido testadas em ensaios clínicos, mas apenas um medicamento (riluzol) foi aprovado até agora. Bensimon e cols. publicaram o primeiro estudo duplo-cego, randomizado, avaliando o papel do riluzol na Esclerose Lateral Amiotrófica. Foram estratificados 155 pacientes de acordo com a topografia de início da doença e submetidos ao tratamento com riluzol na dose de 100 mg/dia. Após 573 dias, 58% dos pacientes do grupo placebo estavam vivos, em contraste com 74% do grupo riluzol. O subgrupo mais beneficiado apresentava doença em nível bulbar na fase inicial, com aumento de sobrevida de aproximadamente 2-3 meses. Além disso, a perda de força muscular foi significativamente mais lenta no grupo tratado. Um estudo publicado 2 anos mais tarde, envolvendo centros americanos e um número maior de pacientes, confirmou estes achados.
Depois da publicação de uma revisão sistemática do grupo Cochrane e uma avaliação pelo Institute for Clinical Excellence (NICE) do Reino Unido, foram recomendados estudos adicionais para investigar os aspectos do potencial de efetividade do riluzol na Esclerose Lateral Amiotrófica. O uso deste medicamento tem resultado em uma sobrevida maior do que a reportada nos ensaios clínicos randomizados controlados, achado que necessita de confirmação.
Depois da publicação de uma revisão sistemática do grupo Cochrane e uma avaliação pelo Institute for Clinical Excellence (NICE) do Reino Unido, foram recomendados estudos adicionais para investigar os aspectos do potencial de efetividade do riluzol na Esclerose Lateral Amiotrófica. O uso deste medicamento tem resultado em uma sobrevida maior do que a reportada nos ensaios clínicos randomizados controlados, achado que necessita de confirmação.
